रुक्सोलिटिनिबचीनमा रुक्सोलिटिनिब भनेर पनि चिनिन्छ, हालैका वर्षहरूमा हेमेटोलोजिकल रोगहरूको उपचारको लागि क्लिनिकल दिशानिर्देशहरूमा व्यापक रूपमा सूचीबद्ध गरिएको "नयाँ औषधि" मध्ये एक हो, र माइलोप्रोलिफेरेटिभ रोगहरूमा आशाजनक प्रभावकारिता देखाइएको छ।
लक्षित औषधि Jakavi ruxolitinib ले सम्पूर्ण JAK-STAT च्यानलको सक्रियतालाई प्रभावकारी रूपमा रोक्न सक्छ र च्यानलको असामान्य रूपमा परिष्कृत संकेतलाई कम गर्न सक्छ, यसरी प्रभावकारिता प्राप्त गर्दछ।यो पनि विभिन्न रोगहरु को उपचार को लागी प्रयोग गर्न सकिन्छ, र JAK1 साइट असामान्यताहरु को लागी।
रुक्सोलिटिनिबप्राथमिक माइलोफाइब्रोसिस, पोस्ट-जेनिकुलोसाइटोसिस माइलोफाइब्रोसिस, र पोस्ट-प्राइमरी थ्रोम्बोसिथेमिया माइलोफिब्रोसिस सहित मध्यवर्ती वा उच्च-जोखिम माइलोफाइब्रोसिस भएका बिरामीहरूको उपचारको लागि संकेत गरिएको किनेज अवरोधक हो।
समान क्लिनिकल अध्ययन (n=219) मध्यवर्ती-जोखिम-2 वा उच्च-जोखिम प्राथमिक MF भएका बिरामीहरू, साँचो एरिथ्रोब्लास्टोसिस पछि MF भएका बिरामीहरू, वा प्राथमिक थ्रोम्बोसाइटोसिस पछि MF भएका बिरामीहरू दुई समूहहरूमा, एकले मौखिक रुक्सोलिटिनिब 15 देखि 20 mgbid प्राप्त गर्दछ। (n=146) र अर्को सकारात्मक नियन्त्रण औषधि प्राप्त गर्दै (n=73)।अध्ययनको प्राथमिक र मुख्य माध्यमिक अन्त्य बिन्दुहरू क्रमशः हप्ता 48 र 24 मा प्लीहा भोल्युममा ≥35% कमी (चुम्बकीय अनुनाद इमेजिङ वा कम्प्युटेड टोमोग्राफी द्वारा मूल्याङ्कन गरिएको) बिरामीहरूको प्रतिशत थियो।परिणामहरूले देखाए कि हप्ता 24 मा आधारभूत प्लीहा मात्रामा 35% भन्दा बढी कमी भएका बिरामीहरूको प्रतिशत नियन्त्रण समूह (पी <0.0001) मा 0% को तुलनामा उपचार समूहमा 31.9% थियो;र हप्ता 48 मा बेसलाइनबाट प्लीहा मात्रामा 35% भन्दा बढी कमी भएका बिरामीहरूको प्रतिशत नियन्त्रण समूह (P <0.0001) मा 0% को तुलनामा उपचार समूहमा 28.5% थियो।थप रूपमा, रक्सोलिटिनिबले पनि समग्र लक्षणहरू कम गर्‍यो र बिरामीहरूमा जीवनको गुणस्तरमा उल्लेखनीय सुधार ल्यायो।यी दुई क्लिनिकल परीक्षणको नतिजाको आधारमा,ruxolitinibMF भएका बिरामीहरूको उपचारको लागि अमेरिकी FDA द्वारा अनुमोदित पहिलो औषधि बन्यो।